바이오 머니가 온다

이해진(알바킹) 지음 / 경이로움
이 책은 바이오 혁신에 편승해 성공적인 바이오 투자를 할 수 있는 몇 가지 방법을 안내한다. 저자는
바이오산업이 향후 10년 이상의 장기 성장 구간에 진입한 것으로 판단된다면서, 바이오 기업의 내재적
리스크를 극복하고 제대로 된 투자를 하기 위해 필요한 임상 시험 관련 지식과 이를 이해하기 위한 바
이오 관련 기초적인 과학적 지식, 다양한 바이오 기술, 그리고 글로벌 트렌드 등을 소개한다.

바이오 머니가 온다
이해진(알바킹) 지음

▣ Short Summary
최근 급속도로 성장을 이룩한 바이오산업이 향후에도 성장을 지속할 수 있을 것인가라는 질문은 코로
나19가 창궐한 지 2년이 지난 지금 한 번은 짚고 넘어가야 한다. 특히 지속적인 양적 완화로 인플레이
션 우려가 커진 만큼, 금리에 대한 민감도가 높은 바이오산업에는 중요한 논제다. 만일 바이오산업이
혁신이 없는 상태에서 인플레이션의 직격탄을 맞는다면 상승 추세를 회복하기 쉽지 않다.
참고로 국내외 바이오텍 현금 흐름을 살펴보면 대부분 자본 시장에서 자금을 확보해 임상 연구비로 사
용하는 구조로, 이렇다 할 매출액 없이 영업 적자가 매년 지속되고 있다. 영업 현금 흐름을 만들어내
지 못하고 외부 자금 조달에만 의존하는 기업은 인플레이션에 취약할 수밖에 없기 때문에, 현금 흐름
시각으로 바라본다면 바이오텍이 인플레이션에 가장 심하게 노출되어 있다. 고로 투자자들이 단순 테
마에 의한 주가 상승이라고 판단한다면, 장기적인 인플레이션 상승이 우려되는 현재의 금융 상황에서
투자 자금을 회수할 수밖에 없다. 따라서 바이오 기업에 어떤 혁신이 일어났는가를 파악하는 것은 앞
으로 바이오 투자에 대한 투자자들의 장기적 방향을 결정하는 데 더없이 중요한 작업이 될 것이다.
한편 바이오 주식은 다른 종목보다 내용을 이해하기 어렵고, 리스크(risk) 파악도 쉽지 않다. 또한 바이
오 주식 투자는 다른 제조업처럼 일반적인 분석의 틀이 적용되지 않아 기업의 재무제표를 분석해 얻을
수 있는 정보가 매우 제한적이다. 하지만 이러한 리스크 요인에도 불구하고 기업 분석에 필요한 사전
지식을 갖추고 있다면 바이오 주식은 좋은 투자처가 될 수 있다.
이 책은 바이오 혁신에 편승해 성공적인 바이오 투자를 할 수 있는 몇 가지 방법을 안내한다. 저자는
바이오산업이 향후 10년 이상의 장기 성장 구간에 진입한 것으로 판단된다면서, 바이오 기업의 내재적
리스크를 극복하고 제대로 된 투자를 하기 위해 필요한 임상 시험 관련 지식과 이를 이해하기 위한 바
이오 관련 기초적인 과학적 지식, 다양한 바이오 기술, 그리고 글로벌 트렌드 등을 소개한다.

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바이오 머니가 온다

그리고 저자는 바이오산업의 혁신적인 기반 기술로, 재조합 DNA 기술, NGS, PCR, CRISPR-Cas9 등
을 들고, 이 중에서도 NGS와 CRISPR-Cas9은 더욱 주목할 필요가 있다고 말한다. 그 외에도 RNA 기
술, 형광 현미경의 발명 등이 연구 개발 도구로 가세하면서 바이오산업의 성장이 더욱 가속화됐고,
2021년부터는 AI가 바이오산업에 뛰어들면서 단백질 신약 개발에 혁신이 기대된다고 말한다.

▣ 차례
프롤로그 - 바이오 혁신이란 무엇인가
PART 1 바이오 혁신의 본질 이해하기
바이오산업 장기 성장성의 원동력은 무엇인가 / 성공적인 바이오 투자를 위해 무엇을 준비해야 할까 /
바이오 혁신을 이끈 4대 기반 기술 / 바이오 공부의 지름길, 세포를 먼저 공략하라
PART 2 바이오 기업 분석을 위한 사전 지식
바이오의 독특한 속성을 파악하자 / 신약이 성공하기까지 필요한 단계들 / 내 주식은 언제 기술 이전
하는 걸까 / 임상 결과 발표 전에 왜 주가가 요동치는 걸까 / 회사는 임상 성공이라는데 주가는 왜 떨
어질까 / 임상 시험 관련 기밀의 사전 유출, 가능할까
PART 3 바이오 세부 섹터와 기술 이해하기
세포 그리고 다양한 바이오 기술 / 바이오산업의 또 다른 혁신, 딥마인드의 아이소모픽 랩스 / 셀트리온,
삼성바이오로직스의 바이오시밀러 / 희귀 질환을 치료하는 CRISPR-Cas9 기술 / 놀라운 개발 속도,
mRNA와 siRNA / 업계 순위를 바꿀 거대 시장, 알츠하이머 치료제 / 세포 치료제(T세포/NK세포)
PART 4 바이오 기업 분석의 틀
매출도 없는데 시가 총액은 왜 높은 거야 / 친할수록 실력이 느는 홈페이지와 IR북 / 투자할 바이오
기업이 반드시 갖추어야 할 조건
PART 5 다양한 바이오 기술로 신약에 도전하는 기업 분석
미국의 바이오 기업 (1) - 인텔리아 테라퓨틱스 / 미국의 바이오 기업 (2) - 아르비나스 / 미국의 바이
오 기업 (3) - 페이트 테라퓨틱스 / 미국의 바이오 기업 (4) - 센서닉스 홀딩스 / 한국의 바이오 기업
(1) - 지씨셀 / 한국의 바이오 기업 (2) - 툴젠 / 한국의 바이오 기업 (3) - 올릭스 / 한국의 바이오 기
업 (4) - 알테오젠
PART 6 바이오 2차 상승 대비를 위한 제언
유용한 바이오 ETF 선정 방법 / 신약이 쏟아지는 바이오 2차 상승에 대비하라
에필로그 - 2차 상승을 향한 바이오 투자의 징검다리를 건너라

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바이오 머니가 온다

바이오 머니가 온다
이해진(알바킹) 지음
바이오 혁신의 본질 이해하기
바이오산업 장기 성장성의 원동력은 무엇인가
“최근 급속도로 성장을 이룩한 바이오산업이 향후에도 성장을 지속할 수 있을 것인가?”라는 질문은 코
로나19가 창궐한 지 2년이 지난 지금 한 번은 짚고 넘어가야 한다. 특히 지속적인 양적 완화로 인플레
이션 우려가 커진 만큼, 금리에 대한 민감도가 높은 바이오산업에는 중요한 논제다. 만일 바이오산업
이 혁신이 없는 상태에서 인플레이션의 직격탄을 맞는다면 상승 추세를 회복하기 쉽지 않다.
현재 국내외 바이오텍 현금 흐름을 살펴보면 대부분 자본 시장에서 자금을 확보해 임상 연구비로 사용
하는 구조로, 이렇다 할 매출액 없이 영업 적자가 매년 지속되고 있다. 영업 현금 흐름을 만들어 내지
못하고 외부 자금 조달에만 의존하는 기업은 인플레이션에 취약할 수밖에 없기 때문에, 현금 흐름 시
각으로 바라본다면 바이오텍이 인플레이션에 가장 심하게 노출되어 있다.
고로 투자자들이 단순 테마에 의한 주가 상승이라고 판단한다면, 장기적인 인플레이션 상승이 우려되
는 현재의 금융 상황에서 투자 자금을 회수할 수밖에 없다. 따라서 바이오 기업에 어떤 혁신이 일어났
는가를 파악하는 것은 앞으로 바이오 투자에 대한 투자자들의 장기적 방향을 결정하는 데 더없이 중요
한 작업이 될 것이다.
국내: 먼저 우리나라 바이오산업의 성장성과 산업 전체에서 차지하고 있는 비중, 그리고 장기적인 성
장성에 대한 비전을 점검할 필요가 있다. 현재 우리나라 바이오산업의 성장 정도를 확인할 수 있는 좋
은 지표는 IPO(기업 공개) 현황인데, 2019년 IPO에서 바이오가 차지하는 비중은 24%, 2020년은 28%
였다. 과거 전체 주식 시장에서 제약 산업이 차지하던 비중이 1% 남짓이었다는 점을 상기한다면, 괄
목할 만한 성장이다. 그런데 중기적으로도 이러한 흐름을 이어 나갈 수 있을지에 대한 확신을 갖기 위
해서는 신규 벤처 펀드 투자 현황을 살펴볼 필요가 있다.
2019년 기준 전체 벤처 투자 금액 4조 2,000억 원에서 바이오가 차지하는 비중은 25.8%로 여타 산
업 대비 비중이 가장 높게 나타난다. 이러한 높은 투자 비중은 2016년 이후 꾸준히 유지되고 있다. 벤
처 투자 자금이 신생 기업에 집중적으로 투자되고 있다는 측면에서 향후 몇 년 내 이들 중 경쟁력 있
는 기업들이 바이오텍으로 성장해 전체 산업에서 바이오가 차지하는 비중을 가장 높은 수준으로 끌어
올릴 것이다. 그만큼 바이오산업의 장기적인 성장성 역시 높다는 것을 확인할 수 있다. 그렇다면 전
세계 제약 바이오산업의 40% 이상을 차지하고 있는 미국은 어떤지 알아보자.
국외: 미국 바이오산업의 현황을 한눈에 볼 수 있는 아크 인베스트먼트 ETF 중 하나인 ARKG ETF를
보면, 2019년부터 주가가 급상승하고 있으며, 특히 거래량은 2020년 이후 급격히 상승하기 시작해
2021년 초반에 정점을 찍었다. 이러한 주가 상승을 이끌어 낸 혁신적인 기반 기술로는 다음 4가지를
들 수 있다. ‘① 재조합 DNA 기술, ② NGS, ③ PCR, ④ CRISPR-Cas9’ 첫 번째, 재조합 DNA 기술은

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이종 간의 DNA를 서로 이어 붙여서 우리가 필요로 하는 단백질을 생산해 내는 기술이다. 두 번째,
NGS는 우리 몸 세포 안에 있는 30억 개의 염기 서열을 분석하는 기술이다. 즉 우리가 갖고 있는 유전
자의 지도를 작성해 어떤 특징을 갖고 있는지 보여 주는 기술이다.
세 번째, PCR은 1개의 DNA를 짧은 시간 안에 기하급수적으로 증폭시키는 기술이다. 네 번째, 2020년 노
벨 화학상을 수상한 CRISPR-Cas9은 질병의 원인이 되는 염기 서열을 정확하게 잘라 내는 기술이다. 이
중에서도 NGS와 CRISPR-Cas9은 더욱 주목할 필요가 있다. 이 두 기술은 2010년 이후에 실용화 단계에
이르면서 이번 바이오산업의 성장을 이끄는 직접적인 원동력이 되었기 때문이다. 이 외에도 RNA 기술, 형
광 현미경의 발명 등이 연구 개발 도구로 가세하면서 바이오산업의 성장을 더욱 가속화했고, 2021년부터
는 AI가 바이오산업에 뛰어들면서 다시 한번 단백질 신약 개발에 혁신이 기대되고 있다.
이제 어떤 혁신적인 약들이 개발되었는지 확인해 보자. 2017년 CAR-T 혈액암 치료제가 만들어졌고,
2018년 siRNA 치료제 온파트로, 그리고 2020년 모더나와 화이자의 mRNA 백신이 개발되었다.
CAR-T는 환자의 혈액을 뽑아 혈액 속의 면역 세포인 T세포의 공격력을 높이기 위해 유전자를 조작한
후 다시 환자에 주입하는 치료제다. 일종의 면역력을 강화시키는 면역 세포 치료제로 이해하면 쉽다.
siRNA는 우리 몸을 이루고 있는 세포 속에서 다양한 기능을 수행하고 있는 단백질 중, 기형이거나 너
무 많이 만들어져 병의 원인으로 작용하는 경우 제거하는(잘라 버리는) 기술이다. mRNA는 정반대로
우리 몸속에 반드시 필요한 단백질이 만들어지지 않는 경우 단백질 생산의 레시피인 mRNA를 우리 몸
속에 넣어 주어 세포 소기관인 리보솜에서 단백질이 생산되도록 하는 치료제다.
한편 최근 몇 년간 보여 준 바이오산업의 기술 혁신은 연구 개발을 위한 기반 기술의 혁신과 미국
FDA(미국 식품 의약국)의 유전자 세포 치료제에 대한 적극적인 지원이 있었기 때문에 가능했다. 코로
나19에 대항하는 mRNA 백신이 역사상 유례없는 짧은 시간 안에 나올 수 있었던 것도 그동안 축적된
핵산 바이오 기술과 미국 FDA의 적극적인 지원이 있었기에 가능했다.
또 한 가지 기억해야 할 점은 미국 FDA의 유전자 세포 치료제 산업 육성에 대한 의지다. 바이오산업
은 철저한 규제 산업이다. 사람의 생명과 관련이 있는 만큼 안전성을 중요시할 수밖에 없기 때문에,
여러 단계에 걸친 까다로운 임상 시험 단계를 통과해야 한다. 그렇지만 각 단계에 소요되는 비용은 천
문학적으로 증가해 최근 신약을 개발 단계부터 신약 승인을 받기까지 들어가는 비용이 약 2조 원으로
추산되고, 시간도 평균 10년 이상 소요된다. 한마디로 쉽지 않은 여정이다.
그런데 유전자 세포 치료제는 암이나 유전병 등 희귀 질환을 타깃으로 하고, 특히나 유전병은 환자의
생존 기간이 길지 않아 치료제의 빠른 개발이 어느 질병보다 간절히 요구된다. 그런데 유전자 세포 치
료제가 기존의 방법으로는 접근이 어려웠던 희귀 질병에 대한 치료제 개발 가능성을 보여 줌에 따라
FDA도 신속 개발 및 심사 프로그램 등 심사 절차 간소화를 통해 적극적인 개발 지원 의지를 표명했다.
유전자 세포 치료제를 심사할 수 있는 전문 심사 인력을 충원한 것도 같은 맥락이다.
아무튼 바이오산업은 기반 기술의 혁신과 미국 규제 당국의 적극적 지원에 힘입어 향후 10년 이상의
장기 성장 구간에 진입한 것으로 판단된다. 참고로 유전자 세포 치료제 기술은 암이나 희귀병 치료제
개발에서 뛰어난 성과를 보일 것으로 예상하며, 특히 RNA, DNA 등 핵산 치료제 기술과 면역 세포 기
술은 40% 이상 고성장을 지속하며 바이오산업의 성장을 이끌어 나갈 것으로 예상한다.

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바이오 머니가 온다

성공적인 바이오 투자를 위해 무엇을 준비해야 할까
바이오 기업의 속성에 대해 살펴보자. 먼저 기술을 이해하기 어렵다. 삼성전자 반도체를 이해하기 위
한 나노라는 용어는 좁은 지면에 가는 연필로 선들이 겹치지 않게 빽빽하게 회로를 그려 넣는 이미지
를 머리에 떠올릴 수 있지만, 바이오 기술은 그런 상상을 하기가 쉽지 않다. 단순히 반도체 기술이 쉽
고 바이오는 어려워서가 아니라, 세포의 구조와 구성 분자들의 활성 체계에 대해 기본적인 지식이 없
는 것이 원인이다.
게다가 바이오는 임상 시험이라는 독특한 신약 개발 단계가 있고, 여기에 딸린 각 임상 단계별 특성과
임상 결과 해석도 별도로 공부를 해야 한다. 그리고 대다수의 바이오 기업은 매출액과 이익이 없고 자
금 조달에 의존하는 현금 흐름 구조다 보니 가치 평가가 쉽지 않다는 특성 때문에 신약 개발의 임상
단계와 임상 단계별 성공 확률을 무시한 신약 스토리로 한 방을 노리는 요행을 부추기기도 한다. 고로
바이오 투자는 공부가 필수다.
정리하면, 바이오 주식은 다른 종목보다 내용을 이해하기 어렵고, 리스크(risk) 파악도 쉽지 않다. 또한
바이오 주식 투자는 다른 제조업처럼 일반적인 분석의 틀이 적용되지 않아 기업의 재무제표를 분석해
얻을 수 있는 정보가 제한적이라는 점도 알아 두어야 한다. 그런데 이러한 리스크 요인에도 불구하고
기업 분석에 필요한 사전 지식을 갖추고 있다면 바이오 주식은 좋은 투자처가 될 수 있다. 한편 바이
오는 일정한 자격을 갖춘 기업이 시장을 독식하는 구조여서, 1등이 아니더라도 다양한 소구점을 갖고
경쟁하며 생존할 수 있는 일반 제조업과는 많은 차이가 있다.
이러한 특징 때문에 이익을 여러 기업이 나눠 갖는 다른 산업과는 달리, 바이오는 1~2개의 기업에 이
익이 집중되고 일정 자격을 갖추지 못한 기업들은 도태되는 명과 암이 뚜렷이 나타나고 주가에도 그대
로 반영된다. 참고로 코로나19 백신을 개발해 천문학적인 돈을 벌어들인 화이자와 모더나를 생각하면
쉽게 이해가 갈 것이다.
이 책에는 위에서 열거된 바이오 기업의 내재적 리스크를 극복하고 제대로 된 투자를 위해 임상 시험
관련 지식과 이를 이해하기 위한 바이오 관련 기초적인 과학적 지식, 다양한 바이오 기술, 그리고 글
로벌 트렌드 등 바이오 주식 투자를 하기 위한 기본적인 내용들을 담고 있다.

바이오 기업 분석을 위한 사전 지식
신약이 성공하기까지 필요한 단계들
식품 의약품 안전처에서 정의하는 임상 시험이란, 임상 시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명함을
목적으로, 해당 약물의 약동ㆍ약력ㆍ약리ㆍ임상적 효과를 확인하고 이상 반응을 조사하기 위해 사람을
대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 말한다. 참고로 바이오텍의 주요 업무는 개발한 파이프라인에 대
해 임상 시험을 단계별로 발전시켜 나가는 과정이라고 말해도 될 만큼 바이오텍 분석에서 임상 시험은
매우 중요한데, 각 단계별로 상세하게 알아보면 다음과 같다.
신약 후보 물질 탐색: 임상 시험의 첫 단계는 신약 후보 물질 탐색인데, 이 단계에서 바이오텍이 고려

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바이오 머니가 온다

해야 할 핵심 과제는 시장 중심적인 수요 조사와 상업적 가치 평가, 그리고 투자금 회수 방법에 대한
고민 등이다. 신약 후보 물질 탐색 과정을 구체적으로 살펴보면, 첫 단계는 최종 목표 제품 프로파일
인 TPP(Target Product Profile) 작성인데, TPP는 개발 약물 정보와 시장의 크기 그리고 경쟁 상황을 파
악하고, 목표 시장 점유율과 예상 개발 비용에 근거해 가치 평가를 실시한다. 다음으로 후보 물질군
발굴이 진행되는데, 공개된 데이터베이스를 대상으로 후보 물질 대상을 발굴하게 되며, 경쟁사의 신약
개발 현황을 파악하고 후보 물질의 구조 변경 등 최적화 과정을 실시한다.
전임상 연구: 이 단계에서는 과학적인 연구 디자인과 체계적인 데이터 관리 및 통계 분석이 핵심 과제
다. 먼저 후보 물질의 효능과 위험 요인을 세포와 동물을 대상으로 실험하는 과정으로, 후보 물질이
동물의 체내에서 어떻게 흡수ㆍ분포ㆍ대사ㆍ배출되는지에 대한 동태 연구가 진행된다. 여러 장기의 기
능에 미치는 영향과 약리 작용 등 유효성 평가를 실시하게 되며, 임상 시험 투여 용량을 결정하고 물
질의 안전성 프로파일을 작성한다. 그리고 이 단계에서는 다음 단계인 임상 시험 계획 승인 신청을 위
해 체계적인 연구 방법에 따라 모든 서류가 작성된다. 이때 중요한 작업이 하나 더 진행되는데 바로
특허 침해 분석(FTO)이다. 특허 침해 분석이 이루어지지 않은 후보 물질의 연구 개발은 향후 기술 수
출(License Out, L/O), M&A(인수 합병) 추진 시 어려움이 있을 수 있다.
임상 1상: 인간을 대상으로 한 최종 안전성 시험 단계이며 성공 가능성이 다른 임상 시험 단계보다 높
다. 또한 건강한 사람을 대상으로 시험한다는 점이 특징적이며, 향후 진행될 임상 2상 시험을 준비해
약물의 안전성과 최대 허용 용량을 찾아내는 것이 목적이다. 임상의 주목적이 안전성과 인체와 약물
간의 상호 작용 확인이므로 유효성 판단 과정은 없다. 임상 1상 성공 여부는 안전성과 관련해 사전에
미리 설정한 1차 유효성 평가 변수의 목표를 달성했는가에 전적으로 달려 있다.
임상 2상: 임상 2상은 성공 확률이 30%에 그치는 신약 임상 시험에서 가장 큰 고비다. 이 단계의 과
제는 실제 적응증(해당 질병)이 있는 환자군을 대상으로 약물의 안전성과 유효성을 확인하고, 임상 3
상에서 적용할 약물의 용량과 용법을 결정하게 된다. 일반적으로 수십 명에서 수백 명을 대조군(표준
치료나 위약)과 시험군(시험 약물)으로 나누어 비교 임상 시험을 실시한다. 임상 2상은 임상 2a상과
임상 2b상으로 나누어지는데, 임상 2a상은 개념 증명 단계다. 후보 약물의 최대 허용 용량 내에서 유
효 용량의 안전성과 유효성 평가가 실시되는데, 다양한 용량의 약물을 시험해 최적의 용량을 결정하는
것이 주된 작업이다. 임상 2b상은 약효 입증 탐색 단계다. 임상 2a상에서 결정된 투여 용량을 갖고 대
조군과 시험군을 나누어 약물의 약효를 확인하는 단계로, 성공 확률이 낮다.
임상 3상: 임상 시험을 위해 통상 수백 명에서 수천 명의 다국가, 다기관 환자를 대상으로 시험 약물
의 안전성과 유효성에 대한 검증 작업이 이루어지는데, 보통 수천억 원의 비용이 사용된다. 일반적으
로 3년 이상의 장기간에 걸친 임상 시험이 진행되는데, 통계적 유효성을 증명하기 위한 보다 정교한
임상 디자인이 요구된다. 특히 검정력을 확보할 수 있도록 충분한 표본 수를 확보해야 하는데, 현금
흐름상 무작정 검정력을 높이기 위해 환자 수를 늘릴 수도 없는 것이 현실이다.
임상 4상: 임상 4상은 신약 승인 후 약물의 장기적인 효능과 안전성을 확인하기 위해 실시하며, 시판
된 약의 효능을 관계자들에게 효율적으로 알리기 위한 마케팅 차원에서 진행하는 성격도 있다. 즉 시
장의 니즈를 만족시켜 신약에 대한 신뢰도를 높이기 위한 추가적인 임상 시험을 실시하고, 임상 결과
는 적극적으로 학회에 발표해 신약이 조기에 정착해 팔릴 수 있도록 하기 위함이다.

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바이오 머니가 온다

병행 임상(2단계 동시 진행): 임상 1상과 2상, 혹은 임상 2상과 임상 3상을 묶어서 동시에 진행하는
새로운 임상 디자인을 병행 임상이라 하는데, 특히 항암제 임상 시험에서 1상과 2상을 묶어서 실시하
는 경우를 흔하게 볼 수 있다. 중대한 질병이나 환자 수가 적은 암이나 희귀 질환 임상 연구에서 자주
사용되는 임상 디자인이며, 2단계의 임상을 동시에 진행하는 만큼 임상 설계의 난도가 높다.
신약 허가 신청 심사: 통상적으로 제출된 서류에 문제가 없을 경우 FDA는 10개월 이내에 신약 허가
신청(NDA)에 대한 승인 여부를 결정하게 된다. 한편 FDA의 신속 개발 및 심사 제도는 심각한 질환이
나 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 희귀 질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 2019년 FDA에
서 승인된 신약의 60%가 이 프로그램의 수혜를 입은 것으로 나타났다. 이 프로그램에는 패스트 트랙,
혁신 치료제 지정, 가속 허가, 우선 심사, 희귀 의약품 지정 등이 포함되어 있는데, 대부분 암이나 희
귀 유전병, 신경 퇴행성 질환 등 현재 치료제가 없는 중대 질병의 치료제 개발을 독려하기 위해 시간
을 단축시키거나 독점 기간을 추가로 부여하고 있다.
신약과 독점 기간: 신약은 물질에 대한 특허를 출원하고 나서 비임상, 그리고 임상 시험을 거쳐 신약
승인 신청 후 심사를 거쳐 신약으로 승인을 얻어야만 비로소 판매할 수 있다. 일반적으로 1개의 신약
을 개발하는 데 14년이 걸리는데, 만일 특허권을 인정받지 못한다면 경쟁에 따른 수익 급감의 위험을
감내하면서 어느 누구도 대규모 자금과 시간을 들여 신약을 개발하려 들지 않을 것이다. 이러한 제약
바이오 업체의 고충을 받아들여 20년간 특허권을 부여하고 있다. 특허권 인정 기간 20년에서 평균 7
년가량 독점 판매가 가능한데, 최대 5년간 특허 연장이 가능해 실질적으로 독점 판매 기간을 12년으로
연장할 수 있다. 만일 희귀 의약품으로 지정되면 여기에 7년을 추가로 부여받는다.

바이오 기업 분석의 틀
매출도 없는데 시가 총액은 왜 높은 거야
바이오텍은 금융 시장에서 자금을 빌려 연구 개발하는 현금 흐름을 갖고 있기 때문에 금리나 자금 동
향에 대한 민감도가 높다. 즉 금융 시장이 위축되면 바이오텍에 자금 경색이 나타날 수 있으므로, 항
상 투자하기 전에 그 기업의 현금 흐름과 향후 자금 계획을 반드시 체크하여야 한다. 참고로 금융 시
장은 곳곳에 위험이 도사리고 있는 정글과 같으나, 아주 기본적인 원칙만 지킨다면 의외로 위험을 간
단히 피할 수 있는 것들이 많다. 이제부터 그 내용에 대해 살펴보자.
대차 대조표와 손익 계산서: 코스닥 상장 기업 ‘압타바이오’의 대차 대조표를 보면 유동 자산과 유동
부채를 확인할 수 있는데, 유동 자산은 회사가 언제든 사용 가능한 현금 흐름이며, 유동 부채는 1년
안에 갚아야 할 부채다. 따라서 유동 자산에서 유동 부채를 빼면 단기간 회사가 쓸 수 있는 현금이 산
출된다. 다음, 손익 계산서의 매출과 영업 이익을 체크해 보자. 매출은 거의 없으나 영업 적자가 지속
되고 있는데, 1년간 영업 적자를 개략적으로 산출해 회사가 쓸 수 있는 현금으로 나누면, 향후 이 회사
가 보유 현금으로 몇 년간 버티며 연구 개발할 수 있는지가 계산된다.
‘압타바이오’의 2022년 6월 28일 기준 시가 총액은 3,479억 원이고, 자본이 597억 원이다. 손익 계산
서를 통해 확인할 수 있는 정보는 영업 적자가 지속되고 있다는 사실밖에 없는데, 왜 시가 총액이 높

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바이오 머니가 온다

은지 도저히 납득할 수 없을 것이다. 따라서 재무제표 분석만으로는 바이오텍의 가치 평가를 하기란
쉽지 않다.
혹자는 1개의 기업만을 보고 어떻게 전체를 알 수 있냐고 의문을 제기할 수 있겠으나 거의 대부분 이
와 유사하다. 글로벌 바이오텍 대부분이 비슷한 재무 구조를 갖고 있으며, 이것은 바이오산업 고유의
구조적 특징이다. 바이오텍은 기술에 대한 비전, 즉 신약을 만들겠다는 계획을 설명하고 투자자로부터
자금을 받아 연구 개발해 기술의 상품화 가능성을 입증한다. 그리고 다시 투자자에게 다음 단계의 연
구 개발을 이어 나갈 자금을 투자받는 구조다. 따라서 중간 단계에서 진행하던 연구 개발 기술을 수출
하지 않는 한, 신약이 만들어지기 전까지 이렇다 할 매출이 발생하기 어렵고 적자는 지속된다. 그렇다
면 바이오텍의 가치는 도대체 어디에 축적되고 있는 것일까?
신약 파이프라인: 바이오텍의 가치, 즉 시가 총액은 신약 파이프라인에 녹아들어 있다. 신약 파이프라
인이란 기업이 보유하고 있는 기술을 활용해 특정 질병을 타깃해 치료제를 개발하는 프로젝트를 의미
한다. ‘압타바이오’의 파이프라인을 예시로 파이프라인 가치 평가에 대해 알아보자. ‘압타바이오’는 2개
의 기반 기술, 즉 녹스(NADPH oxidase, NOX) 저해제 기술과 압타머(Aptamer) 기술을 바탕으로 9개의
임상 파이프라인을 진행하고 있다. 가장 앞서 있는 파이프라인은 당뇨병성 신증으로, 임상 2상의 결과
를 기다리고 있는 상황이다. 임상 2상에서 좋은 결과가 발표된다면 기술 수출 가능성이 높아지고, 같
은 녹스 저해 기술 기반의 다른 임상 파이프라인 가치도 동반 상승하는 효과를 누릴 수 있다. ‘압타바
이오’의 당뇨병성 신증 파이프라인은 임상 2상의 결과에 따라 임상 3상으로 진입할 가능성이 열려 있
으며, 다시 임상 3상에서 1차 유효성 평가 지표의 달성 여부에 따라 신약 승인이 결정된다.
주식 시장은 ‘압타바이오’가 파이프라인 APX-115를 임상 성공시킬 수 있는 확률을 계산하고, 만일 성
공한다면 당뇨병성 신증 치료제 시장에서 차지할 수 있는 시장 규모를 평가해 시가 총액으로 환산하는
데, 이때 파이프라인의 가치 평가는 다음과 같이 나타낼 수 있다. ‘타깃 질병 환자 수 x 약가(價) x 임상
성공 확률 x 마켓 셰어 = 파이프라인 가치 평가’ 이와 같이 ‘압타바이오’가 보유하고 있는 플랫폼 기술
과 파이프라인이 가치 평가되어 전체 시가 총액 3,479억 원을 형성하고 있는 것이다. 금융 환경과 시
장의 수급 등 그 이외의 변수들도 다양하게 주가에 영향을 주고 있음은 물론이다.
이와 같이 바이오텍의 가치(value)는 일반 제조 기업과는 다르게 재무제표를 통해서 추정하기 어려우
며 파이프라인 속에 녹아 있다. 참고로 바이오텍의 파이프라인은 해당 기업의 홈페이지에서 바로 확인
할 수 있다. 전 세계 모든 바이오텍의 홈페이지 구성은 대단히 비슷하며 CEO 및 연구진, 주요 기술,
파이프라인, 임상 진행 현황, 재무 현황 등이 일목요연하게 잘 정리되어 있다. 간단한 분석은 홈페이지
만으로도 가능할 정도니, 바이오 투자를 위해서는 홈페이지와 친해질 것을 강조한다.
투자할 바이오 기업이 반드시 갖추어야 할 조건
역량 있는 CEO와 핵심 인력: 먼저 기업을 성장시켜 나갈 CEO와 역량 있는 인력들이 잘 갖추어져 있
는지 점검해야 한다. 바이오산업은 CEO가 회사에 미치는 영향력이 지대하다. 신생 바이오텍일수록
CEO의 영향력이 클 수밖에 없어서 연구와 경영 그리고 연구 자금을 마련하는 CFO의 역할까지 하는,
실로 회사 실체의 전부라고 해도 과언이 아니다. 그렇다면 CEO 점검 포인트는 무엇이 있을까?
우선 CEO가 해당 바이오텍이 속해 있는 세부 바이오 섹터에서 오랫동안 연구 개발을 해 왔는지가 가

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바이오 머니가 온다

장 중요한 점검 포인트다. 요즘 신규 IPO 기업의 CEO 경력을 살펴보면 대학이나 연구소에서 오랫동
안 연구 경험이 있는 인력들이 대부분인데, 이런 경우 CEO가 핵심 기술력을 갖추고 있다고 볼 수 있
다. 그렇지만 기술력 측면에서 높은 점수를 받은 것과 기술을 사업화하는 능력은 별개의 문제다. 고로
회사가 단계별로 성장해 나가면서 사업화에 필요한 기술 전략, 임상 개발, 생산 관리, 해외 기술 마케
팅, 자금 관리 등 전문 인력들을 적절하게 확보해 나가는 노력이 필요하다.
기술의 혁신성: 바이오 기술의 혁신성이란 지금까지 시도해 보지 않은 새로운 영역에 도전하거나, 신
약으로 만들어지는 과정에서 부딪치는 문제점들을 돌파하는 세부 기반 기술을 연구 개발하는 것으로,
우리는 이러한 혁신 기업에 집중할 필요가 있다. 예를 들어 CRISPR-Cas9이나 siRNA는 기존에는 기
술적 한계로 접근이 어려웠던 유전자를 직접 다루는 핵산 치료제로서, 미지의 영역으로 남아 있던 유
전병 등 희귀 질환 치료제를 개발할 가능성이 크다는 점에서 높은 가치 평가를 받고 있다.
기술력과 신약 가능성: 또 다른 점검 요인은 기술력과 신약 가능성이다. 투자자들이 가장 궁금해하는
질문 중의 하나가 어느 단계의 바이오 기업에 투자하는 것이 가장 좋으냐는 것인데, 사실 딱히 정답은
없다. 필자는 바이오 전반에 해박한 지식을 갖고 있는 전문 투자자일수록 초기 단계의 기업 투자가 가
능하다는 것이며, 기업의 기술에 대한 과학적 지식과 투자 경험이 많지 않다면 어느 정도 검증이 된
후에 투자하는 것이 맞다고 생각한다. 그렇다면 어느 정도 검증이 된 후라는 것이 도대체 언제를 의미
하는 것일까? 최근에는 비상장 바이오텍에도 적극적으로 투자하는 투자자들이 점점 늘어나고 있는데,
비상장 주식의 경우 적어도 동물 실험 데이터는 갖춘 회사에 투자하라고 권한다.
그렇다면 상장한 기업은 어떻게 판단하면 좋을까? 상장 기업들 대부분 임상 단계에 진입해 어느 정도
는 독자적인 기술력 검증을 받았다고 볼 수 있으나, 우리가 관심 있는 기업은 수많은 도전을 뚫고 신
약을 만들어 내거나 신약을 만드는 데 중요한 세부 기반 기술을 확보해 빅파마와 기술 협업할 수 있는
바이오텍이 과연 누가 될 것인가다. 이러한 기업을 고르는 좋은 방법 중의 하나가 기술 이전 현황과
가장 앞선 파이프라인의 진행 상황을 점검하는 것이다.
지금까지 설명한 투자할 만한 기업의 조건을 모두 갖춘 기업은 다음과 같다. ‘먼저 CEO와 주요 경영진
이 오랜 기간 동안 해당 분야에서 연구 개발 경력을 갖고 있고, 회사는 해외 네트워크를 잘 갖추고 있
다. 또한 시장에서 CEO에 대한 높은 신뢰감을 확인할 수 있고, 기술적인 측면에서는 기존의 접근 방
식과는 전혀 다른 혁신성을 보유한 플랫폼 기술로 해외 기업에 기술 수출 경험을 갖고 있다. 그리고
또 다양한 파이프라인이 진행 중으로 가장 앞선 파이프라인이 임상 2상이어야 한다. 물론 향후 2년간
연구 개발에 집중할 수 있는 자금도 확보하고 있어야 한다.’ 다음 파트에서는 지금까지 학습한 내용을
갖고 한국과 미국의 대표적인 바이오 기업에 대해 공부해 보기로 한다.

다양한 바이오 기술로 신약에 도전하는 기업 분석
미국의 바이오 기업 - 인텔리아 테라퓨틱스
CEO와 핵심 인력: 2020년 CRISPR-Cas9으로 노벨 화학상을 수상한 다우드나가 2014년 공동 창업한
회사로, CRISPR 유전자 편집 시스템을 이용한 바이오 치료제 개발을 목표로 설립되었다. 동사는 캘리
포니아대학교에서 CRISPR 관련 지식 재산권(IP)을 확보해 치료제를 개발하고 있다. CEO인 존 레너드

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바이오 머니가 온다

는 바이오 제약 분야에서 30년간 연구 개발에 힘쓴 후 2013년 글로벌 제약사인 애브비를 그만두고,
2018년 인텔리아에 합류해 CRISPR-Cas9 기술을 실제 임상에 적용시키기 위해 연구 개발에 힘쓰고
있다. 인텔리아는 8명의 바이오 제약 전문가들로 구성된 이사회가 있고 프랭크 버윌이 의장을 맡고 있
는데, 프랭크는 바이오 제약 분야에서 CEO 경험을 포함해 운영과 전략 등 25년간 다양한 경험을 했으
며, 현재 여러 바이오 회사의 이사회 의장을 겸직하고 있는 실력자다.
기술력: 동사가 확보하고 있는 특허 사용권 CRISPR-Cas9은 2개의 고분자 물질로 이루어져 있다.
DNA를 인지하고 분자 가위처럼 작동해 타깃 DNA 이중 가닥을 잘라 내는 Cas9 단백질과, 타깃 DNA
가 맞는지 체크해 Cas9으로 하여금 절단할 수 있도록 유도하는 가이드 RNA다. 한편 CRISPR-Cas9은
원래 박테리아의 방어 기작에서 유래되었는데, 박테리아는 바이러스가 침입하면 자신의 유전체에 침입
자 바이러스 DNA 일부를 삽입해 기억해 두었다가, 같은 바이러스가 다시 침입할 경우 삽입해 두었던
바이러스 유전자와 대조해 CRISPR-Cas9 복합체로 침입자를 잘라 버리는 시스템을 갖고 있다.
인텔리아는 이러한 CRISPR-Cas9 기술을 활용해 유전자를 침묵시키거나, 수선 혹은 삽입해 희귀 유전
질병을 치료하는 치료제를 개발하고 있다. 인텔리아 테라퓨틱스 유전자 편집 치료제의 개발 프로세스
는 먼저 질병의 원인을 파악하고 유전자의 결함을 밝혀낸 후 CRISPR-Cas9을 최적화해 타깃 조직으
로 보내 치료하게 된다. 그러나 이렇게 희귀 유전 질환 치료에 무한한 가능성을 지니고 있는 동사의
CRISPR-Cas9도 아직 기술적 한계를 갖고 있어, 현재 기술로는 임상에서 적용할 수 있는 부분이 한정
적이다. 그런데 이러한 적용 범위의 한계는 CRISPR-Cas9의 단점이면서도 앞으로 확장해 나갈 수 있
는 또 다른 영역을 의미하기도 한다.
파이프라인과 임상 진행 현황: 인텔리아의 파이프라인은 크게 in vivo와 ex vivo로 나눌 수 있다. in vivo
에서 NTLA-2001은 유전성 아밀로이드증을 적응증으로 글로벌 1상을 진행 중이며, 리제네론
(Regeneron)과의 협업으로 개발하고 있다. 반면 ex vivo에서 가장 앞서 있는 파이프라인은 OTQ923,
HIX763으로, 겸상 적혈구병을 적응증으로 노바티스와 협업해 글로벌 1ㆍ2상을 진행하고 있다.
바이오 업계가 주목하고 있는 NTLA-2001은 유전자 가위를 몸속에 직접 집어넣는 유전자 치료제다.
타깃 적응증인 유전성 아밀로이드증은 유전자의 돌연변이가 원인으로, 소포체에서 단백질이 비정상적
으로 접히게 되면 기형적인 단백질이 형성되어 특정 장기와 조직에 축적되는 질병이다. 인텔리아는
CRISPR-Cas9을 도입해 아밀로이드증 유전자를 절단함으로써 혈관 속의 아밀로이드증 단백질 농도를
낮출 수 있다. 단 1회 투여로 영구적인 치료가 가능하다는 것이 특징이며, 사람 몸속으로 유전자 가위
를 전달하는 사상 첫 임상 시험이라는 점에서 바이오 업계의 관심을 집중시키고 있다.
참고로 환자 6명을 대상으로 한 임상 1상 중간 결과에서 아밀로이드증 단백질의 혈중 농도가 평균
87% 감소하는 데이터를 발표했다. 동일한 적응증의 치료제를 보유하고 있는 siRNA 치료제 앨나일램
의 온파트로가 아밀로이드증 단백질 수준을 80% 이상 낮추는 효과를 보인 점을 고려하면 양호하게 평
가된다.
ex vivo 파이프라인 중에서 가장 진전된 OTQ923, HIX763은 골수 조혈 세포의 타깃 유전자를 유전자
가위로 절단해 겸상 적혈구병(SCD)을 치료하는 기전이다. 적혈구는 정상인의 경우 둥근 원반형 모양
으로 만들어지지만, 겸상 적혈구병 환자는 낫 모양으로 형성되어 혈관 흐름이 원활하지 않아 산소 운

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바이오 머니가 온다

반이라는 원래의 기능을 제대로 수행하지 못하게 된다. OTQ923, HIX763은 치료를 위해 환자 몸 외부
에서 동사가 보유하고 있는 CRISPR-Cas9으로 유전자를 편집하고, 편집된 골수 조혈 모세포를 다시
환자에게 넣어 주어 기형 적혈구의 발현을 억제한다.
주가 및 재무 현황과 향후 전망: 동사는 2022년 3월 기준 부채 제외 현금 등가물 9억 9,400만 달러를
보유하고 있고, 1년 영업 적자가 약 5억 달러로 추정되어, 향후 2년 정도의 사용 가능 현금을 확보하
고 있다. 2022년 6월 28일 기준 시가 총액은 40억 달러다. 인텔리아 테라퓨틱스는 가장 혁신적인 기
술로 임상 시험을 진행하지만 실패 확률도 낮지 않으니, 그만큼 투자 위험도 감수해야 한다. in vivo
NTLA-2001 임상 시험이 임상 1상 중간 결과와 같이 좋은 결과를 이어 간다면 주가는 한 단계 레벨
업이 가능하다.
동사는 2022년 6월 NTLA-2001 저용량 원샷 유전자 편집으로 12개월 평균 89%의 변이 단백질 감소
를 유지하는 데이터를 발표했다. 이는 치료 효과가 장기적으로 유지되고 있음을 증명한 것이다. 아무
튼 CRISPR-Cas9의 기술적 확장성은 크다. 그리고 특허권 소송 관련 리스크도 대응할 시간적 여유가
있고, 적정 사용료 지불 합의로 원만한 해결 가능성이 높다. 따라서 시장은 동사가 보유하고 있는 첨
단 기술 임상 개발 능력에 집중하게 될 전망이다.
한국의 바이오 기업 - 툴젠
CEO와 핵심 인력: 우리나라에도 바이오 혁신의 CRISPR-Cas9 원천 기술을 보유 중인 회사가 있다.
바로 툴젠이다. 유전자 가위 1세대, 2세대, 3세대를 모두 보유하고 있는 글로벌 유일의 회사이며, 그
기술 개발의 한가운데에는 창업자인 김진수 교수가 있다. 1999년에 법인을 설립해 유전자 가위 개발에
전념해 왔으나, 서울대학교와의 특허권 이전 문제로 법정 다툼을 겪으면서 제넥신에 회사를 넘기고 주
요 주주로만 남아 있는 상황이다. 김진수 교수는 무죄 판결을 받았다.
현 김영호 대표 이사는 미국 국립 보건원을 거쳐 툴젠에서 잠시 근무한 후 메디프론디비티의 대표 이
사로 재직하다가 다시 툴젠 대표 이사로 합류했는데, 향후 회사의 구체적인 발전 방향과 임상 파이프
라인 구축의 큰 그림을 주도적으로 그려 나갈 것으로 기대된다. 연구 개발의 책임을 맡고 있는 김석중
상무 이사는 서울대 화학부 김진수 교수 연구실에서 박사 후 연구원으로 재직하면서 유전자 가위 연구
에 참여한 경험을 갖고 있는데, 그는 CRISPR-Cas9 기술 관련한 툴젠의 핵심 인물 중 하나로, 향후
유전자 가위 관련 사업을 구체적으로 실현해 나가는 데 중요한 역할을 할 것으로 예상된다.
기술력: 동사의 사업은 연구 개발과 제품 서비스로 나뉜다. 즉 유전자 편집된 마우스나 유전자 편집된
세포주 등을 만들어 주는 제품 서비스와 치료제를 개발하는 연구 개발 분야로 구분된다. 이 중 연구
개발 분야의 진척 상황에 따라 툴젠의 시가 총액이 크게 영향받을 것으로 예상된다. 툴젠의
CRISPR-Cas9의 구조는 Cas9이라는 단백질과 gRNA로 형성된 복합 고분자다. Cas9이 타깃 유전자의
PAM 시퀀스를 인식해 접근하면 gRNA가 타깃 유전자 서열을 상보적으로 맞추어 보는데, gRNA가 타깃
이라고 판단하면 Cas9은 DNA 이중 가닥을 절단하게 된다. 툴젠은 유전자 가위로 유전자를 교정하거
나 유전자의 기능을 조절할 수 있도록 만드는 기술을 보유 중이다.
이러한 CRISPR-Cas9에 대한 원천 기술과 관련해 특허권 분쟁이 진행되고 있다. 툴젠은 미국에
CRISPR-Cas9의 원천 기술 관련해 4개의 특허를 출원한 상황이다. 이 중 1개는 특허권을 받았고, 2개

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바이오 머니가 온다

는 출원 중이며, 1개는 저촉 심사 중이다. 저촉 심사 중인 특허 심판의 결과에 따라 향후 글로벌 유전자
가위 관련 사업을 전개하는 데 있어 매우 큰 영향을 받을 수 있다. CVC(캘리포니아대학교, 비엔나대학
교, 에마뉘엘 샤르팡티에)와 브로드 연구소, 그리고 툴젠이 미국 특허 심판원에서 CRISPR-Cas9의 원
천 특허 발명자 자리를 두고 법정 다툼을 벌이고 있는데, 현재 툴젠은 미국 특허 심판원으로부터 시니
어 파티(선순위 권리자)의 지위를 부여받아 상대적으로 유리한 위치에 있다. CVC와 브로드 연구소가 첫
발명자임을 증명하지 못한다면 자연적으로 툴젠이 발명자로 인정받게 되는 구조다.
툴젠은 2019~2020년에 걸친 김진수 전 대표의 특허 이전 관련 법정 다툼으로 연구 개발 및 임상 시
험 진입이 늦어졌다. 이에 이미 임상에서 성과를 내고 있는 미국의 글로벌 유전자 가위 회사 대비
CRISPR-Cas9 응용 기술력이 뒤떨어지는 것이 아닌가 하는 의구심이 들 수 있다. CRISPR-Cas9이 원
천 기술의 개념 자체는 훌륭하나, CRISPR-Cas9이 타깃하지 않은 유전자를 편집하는 오프 타깃 문제
같은 다듬어야 할 세부 기술 영역이 적지 않기 때문이다.
그런데 툴젠이 오프 타깃 관련한 기술력이 글로벌 수준이라는 것을 입증하는 특허를 획득해 주목을 끌
고 있다. 2018년 8월 6일 툴젠은 3세대 유전자 가위인 CRISPR-Cas9 대비 특이성이 향상된 유전자
가위(Sniper-Cas9) 연구 개발 성과를 미국 유명 학술지《네이처 커뮤니케이션즈》를 통해 발표했고, 이
기술로 특허를 받았는데, 유도 진화 개념을 도입해 특이성이 개선된 CRISPR-Cas9만 살아남도록 한
독특한 실험 설계가 돋보인다.
파이프라인과 임상 진행 현황: 툴젠은 CAR-TㆍCAR-iNK세포(iNK는 유도 만능 줄기세포를 분화시켜
만든 NK세포)를 호주의 바이오텍 카테릭스와 공동 개발 중이다. 카테릭스(CARtherics)의 다양한 고형
암 및 혈액암 표지 인자인 TAG-72를 CAR에 적용해 업그레이드된 면역 치료제를 개발하는 건으로,
계약금과 마일스톤을 포함해 약 1,500억 원의 계약을 성사시켰다. 유전자 교정 TAG-72 CAR-T는 현
재 전임상 단계로, 2022년 미국에서 난소암을 적응증으로 한 임상 신청을 진행할 예정이다.
2022년 임상 신청이 기대되는 또 다른 파이프라인인 CMT1A 치료제 TGT-001은 팔다리 근육의 위축
과 손발 등 관절 변형이 주된 증상인 샤르코마리투스병(CMT1A)을 적응증으로 하는 치료제다. 이 병은
PMP22 유전자의 과발현이 주된 원인으로, 환자의 50%는 PMP22 유전자 중복 돌연변이에 기인하는
것으로 밝혀졌다. 유전자가 하나 더 있으니 단백질이 과다 생산되는 것이다. 툴젠은 세계 최대 비영리
지원 재단인 CMTA(샤르코마리투스병 연합)와 치료제 개발을 위한 협력 관계를 구축하고 있다. CMTA
는 전문가로 구성된 자문단을 통해 툴젠의 TGT-001 개발 자문 및 협력 연구를 진행할 예정인데, 이로
써 TGT-001의 동물 실험을 앞당길 수 있게 되었으며 2022년 임상 신청을 계획하고 있다.
다음으로 툴젠이 특허를 보유하고 있는 바이오마커 디아실글리세롤인산화 효소(DGK)를 주목할 필요가
있다. T세포나 NG세포의 기능을 약화시키는 유전자인 디아실글리세롤인산화 효소를 제거함으로써 면
역 세포의 기능을 강화시키는 기전이다. 동사는 표적 암세포를 이식한 마우스 모델에서 디아실글리세
롤인산화 효소 제거 CAR-T가 기존 CAR-T 대비 종양 억제 효과가 크다는 사실을 확인했다. 또한 면
역 세포 저해 물질인 프로스타글란딘 E2나 TGF-β가 처리된 환경에서도 디아실글리세롤인산화 효소
제거 CAR-T가 일반 CAR-T에 비해 항암 능력을 잘 유지하는 것으로 나타났다. 이런 결과들은 디아실
글리세롤인산화 효소가 범용성 있는 바이오마커로 성장할 가능성이 있다는 것을 의미한다.

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바이오 머니가 온다

주가 및 재무 현황과 향후 전망: 툴젠은 2022년 3월 말 기준으로 IPO를 통해 확보한 현금 등가물 717
억 원, 유동 부채는 24억 원으로, 그래서 약 693억 원을 갖고 있다. 2022년 영업 적자는 200억 원 정
도로 추정되어, 약 3년간 추가적인 외부 자금 조달 없이 연구 개발에 집중할 수 있는 현금 흐름이다.
2022년 6월 28일 기준 시가 총액은 5,200억 원으로 글로벌 CRISPR-Cas9 회사 대비 현저히 낮은 평
가를 받고 있으나, 아직 임상이 진행되고 있는 파이프라인이 없다는 점에서 어느 정도 이해가 된다.
미국 특허 저촉 심사의 결정 여부에 따라 주가는 변동성이 커질 것으로 보고 있으며, 2022년 임상 시
험 신청이 주가에 호재로 작용할 수 있다. 아무튼 툴젠은 글로벌 유전자 가위 회사들과 비교해 크게
뒤처지지 않는 연구 개발 능력을 보유하고 있고, 범용성이 큰 바이오마커로 성장 가능성을 보이는 디
아실글리세롤인산화 효소 유전자를 확보하고 있어, 앞으로가 기대되는 회사다.

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바이오 머니가 온다